艾滋病研究重大突破！首次成功利用基因编辑技术进行人体试验，有望实现“一次治疗，终身治愈”
来源:本站 发布日期:2022-11-30 浏览:3442人/次
一种突破性的基因编辑疗法目前正在进行人类免疫缺陷病毒1型(HIV)感染的临床试验，该疗法已次用于HIV感染患者。本试验旨在评估EBT-101的安全性和有效性。作为一种独一无二的基因编辑疗法，EBT-101有可能改变艾滋病毒治疗的未来。
艾滋病是由感染艾滋病毒引起的，这种病毒会攻击人体的免疫系统。世界范围内仍然缺乏有效的治疗艾滋病病毒感染的药物。目前的治疗目标是最大限度和持久地抑制患者体内的病毒复制，使患者能够重建和维持免疫功能，同时降低艾滋病毒感染和非艾滋病相关疾病的发病率和死亡率。
HIV长期驻留在组织宿主中，避开免疫系统和抗逆转录病毒治疗，能够在组织宿主中存活数年。EBT-101是一种独特的、临床阶段的、基于体内CRISPR的治疗方法，设计用于单次静脉注射后治愈HIV感染。
EBT-101利用腺相关病毒(AAV)传递CRISPR-Cas9进行基因编辑，并使用针对HIV基因组不同区域的多个单导RNA从人类细胞基因组中切割HIV DNA，从而消除病毒逃逸的机会。
Khalili博士说:“全世界有近4000万人感染了艾滋病毒，而在发现艾滋病毒/艾滋病的40多年后，仍然没有治愈方法。EBT-101通过从细胞中去除病毒DNA /艾滋病毒感染者长期得不到满足的需求，从而根除感染。从细胞基因组中去除艾滋病毒DNA对治疗至关重要。”
EBT-101 1/2期临床试验
EBT-101的1/2期临床试验是一项开放标签、多中心、单剂量递增的研究。
第一个接受单剂量静脉注射EBT-101的患者目前正在观察中，如果能停止抗逆转录病毒治疗，将很快对其病毒反弹进行评估。
这组科学家说，如果一次性治疗如预期的那样有效，患者将不再需要抗逆转录病毒疗法，这是目前治疗艾滋病毒感染的标准疗法。
EBT-101的1/2期临床试验由Kamel Khalili博士、Laura H. Carnell教授和微生物学、免疫学和炎症学系主任发起;神经病毒学与基因编辑中心主任;综合神经辅助中心主任，并基于由卡茨医学院微生物学、免疫学和炎症学系教授兼副主任Tricia H. Burdo博士领导的研究。
Khalili博士和坦普尔大学的同事率先开发了基于CRISPR的EBT-101基因编辑技术，Burdo博士和她的团队通过对非人类灵长类动物的EBT-101研究，为推进EBT-101临床试验做出了贡献。关键作用。
卡茨医学院临时院长Amy J. Goldberg说:“这是一个惊人的里程碑，EBT-101临床试验的1/2阶段的正式开始，使我们距离创造一种潜在的治愈艾滋病毒的方法非常近了一步。一个重要的一步。”